Опробовано на мышах

Опробовано на мышах

15.04.2020

Специалисты Центра исследования нарушений слуха при Университете Здоровья штата Орегона предложили новый метод лечения сложных генетических заболеваний слуха.

Метод предлагает лечить наследственную тугоухость (например, синдром Ушера) ребенка еще в утробе матери.

Генетическое заболевание Синдром Ушера характерно тем, что с рождения глухие дети в течение первых лет жизни понемногу теряют и зрение. Примерно 50% случаев слепоглухоты связаны как раз с Синдромом Ушера. 


На сегодняшний день не существует способа лечения, способного устранить или хотя бы замедлить «наступательное действие» этого синдрома, хотя причины его определены: виной всему мутированный ген белка гармонина. Белок располагается в выростах волосковых клеток внутреннего уха и его паталогия становится причиной того, что клетки теряют возможность передавать нейронам мозга нужные сигналы о звуковых колебаниях.

Специалисты Орегонского университета провели серию опытов на лабораторных мышах с похожей мутацией слуха, вовремя которых благополучно корректировали развитие мутировавшего гормона при помощи искусственно созданного олигонуклеотида (короткого фрагмента ДНК). Примыкая в определенной последовательности к другим деталям ДНК-цепочки, он «исправляет» и заменяет собой патогенные участки. Олигонуклеотид был введен в еще только созревающее внутреннее ухо эмбрионов мышей на вторую неделю после оплодотворения грызунов.

 Редактирование поврежденного гена прошло успешно и синдром Ушера у зародышей мышей был устранен еще на стадии созревания плода. Задействованные в эксперименте мыши рожали здоровое потомство, у которого в дальнейшем никак не проявлялись симптомы Синдрома Ушера.

Автор эксперимента Джон Бриганде заявил о своей уверенности в том, что предложенный метод полностью восстанавливает слух у млекопитающих, причем он подходит сразу для нескольких врожденных форм тугоухости. 

В настоящее время еще рано говорить о том, что метод будет использован для лечения человека. В ближайших планах ученых серия экспериментов на приматах.

Loading...