Специалисты Центра исследования нарушений слуха при Университете Здоровья штата Орегона предложили новый метод лечения сложных генетических заболеваний слуха.
Метод предлагает лечить наследственную тугоухость (например, синдром Ушера) ребенка еще в утробе матери.
Генетическое заболевание Синдром Ушера характерно тем, что с рождения глухие дети в течение первых лет жизни понемногу теряют и зрение. Примерно 50% случаев слепоглухоты связаны как раз с Синдромом Ушера.
На сегодняшний день не существует способа лечения, способного устранить или хотя бы замедлить «наступательное действие» этого синдрома, хотя причины его определены: виной всему мутированный ген белка гармонина. Белок располагается в выростах волосковых клеток внутреннего уха и его паталогия становится причиной того, что клетки теряют возможность передавать нейронам мозга нужные сигналы о звуковых колебаниях.
Специалисты Орегонского университета провели серию опытов на лабораторных мышах с похожей мутацией слуха, вовремя которых благополучно корректировали развитие мутировавшего гормона при помощи искусственно созданного олигонуклеотида (короткого фрагмента ДНК). Примыкая в определенной последовательности к другим деталям ДНК-цепочки, он «исправляет» и заменяет собой патогенные участки. Олигонуклеотид был введен в еще только созревающее внутреннее ухо эмбрионов мышей на вторую неделю после оплодотворения грызунов.
Редактирование поврежденного гена прошло успешно и синдром Ушера у зародышей мышей был устранен еще на стадии созревания плода. Задействованные в эксперименте мыши рожали здоровое потомство, у которого в дальнейшем никак не проявлялись симптомы Синдрома Ушера.
Автор эксперимента Джон Бриганде заявил о своей уверенности в том, что предложенный метод полностью восстанавливает слух у млекопитающих, причем он подходит сразу для нескольких врожденных форм тугоухости.
В настоящее время еще рано говорить о том, что метод будет использован для лечения человека. В ближайших планах ученых серия экспериментов на приматах.