Удивительным прорывом стало то, что 11-летний мальчик получил способность слышать после прохождения новаторской генной терапии.
Айссам Дам из Марокко, родившийся с врожденной глухотой, стал первым человеком в Соединенных Штатах, прошедшим такое революционное лечение. Благодаря успешной процедуре Дам теперь может слышать звуки голоса своего отца и проезжающие машины, что стало важной вехой в области генной терапии.
Передовое лечение нацелено на специфическую форму врожденной глухоты и в ближайшем будущем будет опробовано на детях младшего возраста. Айссам Дам, выросший в мире полной тишины, никогда ничего не слышал, пока его семья не переехала в Испанию.
Именно там они обратились за помощью к специалисту по слуху, который предположил, что Дам может иметь право на участие в клинических испытаниях с использованием генной терапии.
4 октября 2023 года Дам перенес революционную хирургическую процедуру в известной Детской больнице Филадельфии (CHOP).
Операция включала частичное поднятие барабанной перепонки и введение в жидкость улитки модифицированного вируса, специально разработанного для транспортировки функциональных копий гена отоферлина. Этот инновационный подход дал толчок производству недостающего белка в его волосковых клетках, что в конечном итоге восстановило их правильную функцию.
Результат лечения превзошел все ожидания, предоставив Даму доступ к миру звуков, который когда-то был ему совершенно чужд. Успех этой процедуры генной терапии дает надежду не только пациентам во всем мире, страдающим потерей слуха, вызванной генетическими мутациями, но и всему медицинскому сообществу.
Несмотря на невероятные достижения, врачи предполагают, что Дам может столкнуться с проблемами в овладении разговорной речью. Окно мозга для овладения речью обычно закрывается примерно в возрасте пяти лет, что делает маловероятным развитие у Дама этого навыка.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, которое одобрило это новаторское исследование, отдало приоритет детям старшего возраста из соображений безопасности, стремясь оценить эффективность и безопасность лечения, прежде чем переходить к более молодым пациентам.
Генная терапия, метод, который модифицирует гены человека для лечения заболеваний, стала революционным медицинским инструментом.
Этот метод предлагает несколько механизмов терапевтического вмешательства, включая замену болезнетворных генов здоровыми копиями или инактивацию неисправных генов. Этот мощный подход может произвести революцию в сфере лечения, предоставив новые надежды людям, страдающим от генетических нарушений.